「ドラッグロス」改善へ、希少疾患新薬の申請要件緩和…日本人の臨床試験なしで可能に

　薬によっては、人種などで効果や副作用に差が出ることもあるため、通常は日本人を対象に行った臨床試験の結果も提出する必要がある。臨床試験が海外先行で既に終了している場合は、日本で追加試験を行うよう求められるが、多大な費用がかかる。このため海外企業が日本での申請を見送ることがあり、ドラッグロスの一因と指摘されていた。

　海外で承認されたが日本で使えない薬は増えている。厚労省によると、昨年３月時点で、欧米で承認されているが日本で未承認の薬１４３品目のうち、８６品目は国内で申請されておらず、４０品目は患者が少ない病気の薬だった。

　新たな仕組みでは、海外での試験結果をもとに、日本人患者にも薬の効果が高く副作用を考慮しても恩恵が大きいと見込まれる場合は、日本人のデータがなくても申請を認める。〈１〉海外での臨床試験が既に終了している〈２〉患者数が数百人以下など少なく日本での追加試験が難しい〈３〉病気の進行が速く命に関わる――などの条件を満たした薬が想定される。

　製薬企業は承認手続きや国内の医療現場で使われる段階で、日本人を対象にしたデータを収集して、提出する。国は追加データで、効果や副作用を確かめる。

　希少疾患の新薬開発はコストがかかる一方で患者が少ないため、収益性が低い。米国などでは創薬の主体は新興企業などに移りつつあり、厚労省はこういった新薬を国内に取り込む施策が必要だと判断した。